Recent werd bekend dat stamceltherapie in Nederland beschikbaar gaat komen (en vergoed gaat worden) voor een kleine groep mensen met MS. Dit heeft begrijpelijk geleid tot veel vragen bij mensen met MS. Wat betekent dit nu voor mij? Hoe zijn de procedures? Hieronder de meest frequent gestelde vragen en de antwoorden daarop (in samenwerking met Ellen Kramer en de MS werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie).
(a)HSCT is de afkorting voor “(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie”, ook wel stamceltherapie genoemd. In het kort gezegd betekent het dat er stoffen worden toegediend om stamcellen die in staat zijn om bloedcellen aan te maken te laten groeien. Deze stamcellen komen in het bloed en kunnen worden afgenomen en bewaard. Daarna krijgt de patiënt chemotherapie. Hierdoor wordt het eigen beenmerg grotendeels vernietigd. De eigen stamcellen worden daarna weer teruggegeven. Hieruit groeien dan de bloedcellen weer terug. De stamcellen maken het mogelijk dat de patiënt na de chemotherapie weer snel herstelt en dat de periode dat iemand heel erg kwetsbaar is zo kort mogelijk duurt.
Veel patiënten met actieve RRMS zijn stabiel onder de beschikbare (hoog-effectieve) medicatie. Stamceltherapie is een steeds veiliger behandeling, maar wel met potentieel forse bijwerkingen en ook met een risico om eraan te overlijden. Er zijn nog onvoldoende data beschikbaar om een verschil in effectiviteit tussen stamceltherapie en hoog-effectieve medicijnen, die we kennen, goed vast te stellen. Wat we wel weten uit kleine studies is dat de kleine groep mensen met zeer actieve RRMS, waarbij de meest effectieve medicatie niet aanslaat, kunnen profiteren van stamceltherapie.
In mei 2022 is het Zorginstituut Nederland naar herhaaldelijk verzoek van de MS Vereniging Nederland en de Nederlandse Vereniging voor Neurologie de beschikbare publicaties over de effectiviteit van stamceltherapie bij zeer actieve RRMS gaan lezen en samenvatten. Op 12 december 2022 heeft het Zorginstituut, op basis van haar analyse, geoordeeld dat voor mensen met RRMS waarbij de ziekte zeer actief is, de meest effectieve medicatie niet aanslaat en die in korte tijd achteruitgaan, dat deze stamceltransplantatie voldoende bewezen effectieve zorg is.
Je kunt je hier niet voor opgeven. Alle behandelaren van mensen met MS zijn op de hoogte van de voorwaarden waaraan voldaan moet worden om in aanmerking te komen voor stamceltherapie. Natuurlijk kun je vragen aan je neuroloog of deze behandeling voor jou de meest geschikte behandeling is. Wanneer jouw neuroloog dat vindt dan kan hij/zij contact opnemen met de landelijke commissie. Deze commissie bestaat uit meerdere neurologen, een neuroradioloog en een hematoloog. Deze commissie besluit op basis van je ziekteactiviteit, eerdere behandelingen en misschien nader onderzoek of stamceltherapie voor jou een goede behandelkeuze is en je in aanmerking komt.
In Nederland is afgesproken dat een behandeling altijd in overleg met de behandelaar wordt besproken en eventueel, na instemming van de patiënt, wordt ingezet. Dit om de patiënt te beschermen. De arts zal altijd zijn/haar patiënt willen helpen maar ook de patiënt willen beschermen tegen schade. Voor de keuze van de behandeling zal de behandelaar altijd teruggrijpen naar wat er binnen de beroepsgroep is afgesproken ( Richtlijn Multiple Sclerose).
Nee, de behandeling wordt alleen vergoed als deze is goedgekeurd door de landelijke, onafhankelijke commissie en wordt uitgevoerd door de centra in Nederland die daar nu toestemming voor gekregen hebben.
Het klopt niet dat in het buitenland standaard mensen met SPMS en PPMS ook in aanmerking komen voor deze behandeling. De reden daarvoor is duidelijk: de behandeling is vooral effectief bij patiënten met RRMS met zeer actieve ziekte, een korte ziekteduur en een lage invaliditeitsscore. Er treedt door de stamcellen, voor zover we weten, geen herstel op van de schade aan het zenuwstelsel die er al is. In die zin is de werking heel erg vergelijkbaar met die van hoog-effectieve medicijnen, maar met meer ernstige bijwerkingen. Met de diagnose SPMS of PPMS is de kans dat je profiteert veel kleiner, en leert de ervaring dat deze groepen MS patiënten ondanks behandeling in de loop van de tijd toch verder achteruit gaan. Daarnaast is de kans op bijwerkingen en complicaties in deze groep vaak groter. In enkele Europese landen worden soms mensen met een actieve progressieve MS wel behandeld. Daarnaast wordt de behandeling wel uitgevoerd bij progressieve MS in centra in Mexico en Rusland.
Bij Upendo is een apart spreekuur opgezet volledig gericht op alle vragen rondom stamceltherapie. Bij dit spreekuur wordt eerlijke uitleg en voorlichting gegeven over de behandeling, de mogelijke risico’s en de indicaties. Daarnaast wordt gekeken in hoeverre deze behandeling voor jou geschikt kan zijn en indien van toepassing, overleggen wij met de Nederlandse indicatiecommissie (als je aan de Nederlandse voorwaarden voor behandeling voldoet) of met Europese centra (als je aan de Europese (EBMT) voorwaarden voldoet). In die gevallen dat mensen zelf besluiten tot stamceltherapie buiten de reguliere Nederlandse en Europese richtlijnen om (in de praktijk betekent dit veelal dat mensen naar landen als Mexico en Rusland afreizen) vinden wij het wel van belang dat de noodzakelijke veiligheidscontroles die deze behandeling nu eenmaal vereist, goed uitgevoerd worden.